{"id":33079,"date":"2025-11-03T07:41:40","date_gmt":"2025-11-03T10:41:40","guid":{"rendered":"https:\/\/lametro989.com\/?p=33079"},"modified":"2025-11-03T07:41:40","modified_gmt":"2025-11-03T10:41:40","slug":"historico-argentina-incorporo-un-farmaco-para-la-acondroplasia-por-primera-vez","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/lametro989.com\/?p=33079","title":{"rendered":"Hist\u00f3rico: Argentina incorpor\u00f3 un f\u00e1rmaco para la acondroplasia por primera vez"},"content":{"rendered":"\n<p>La salud p\u00fablica en Argentina celebra un hito significativo con la disponibilidad oficial de la\u00a0vosoritida, el primer medicamento dise\u00f1ado espec\u00edficamente para el tratamiento de la\u00a0acondroplasia, la forma m\u00e1s com\u00fan de enanismo. Esta enfermedad gen\u00e9tica poco frecuente afecta el desarrollo y crecimiento del esqueleto, provocando estatura baja y un crecimiento \u00f3seo desproporcionado, y se estima que cada a\u00f1o se diagnostican aproximadamente 18 nuevos casos en el pa\u00eds. El avance es el resultado de m\u00e1s de una d\u00e9cada de investigaci\u00f3n cient\u00edfica de BioMarin Pharmaceutical, que logr\u00f3 atacar la causa subyacente de la afecci\u00f3n a nivel gen\u00e9tico.<\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-full\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"850\" height=\"567\" src=\"https:\/\/lametro989.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/image-5.png\" alt=\"\" class=\"wp-image-33080\" srcset=\"https:\/\/lametro989.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/image-5.png 850w, https:\/\/lametro989.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/image-5-300x200.png 300w, https:\/\/lametro989.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/image-5-768x512.png 768w\" sizes=\"auto, (max-width: 850px) 100vw, 850px\" \/><\/figure>\n\n\n\n<p>La acondroplasia no solo se caracteriza por la talla baja y miembros cortos, sino que est\u00e1 asociada a una serie de&nbsp;comorbilidades severas&nbsp;que afectan la calidad de vida de los pacientes, como la compresi\u00f3n de la m\u00e9dula espinal, obstrucciones en las v\u00edas respiratorias, p\u00e9rdida auditiva por otitis cr\u00f3nica y patolog\u00edas en la columna vertebral. La Dra. Julieta De V\u00edctor, especialista en gen\u00e9tica, destac\u00f3 que los tratamientos anteriores &#8220;se focalizaban en las consecuencias&#8221;, pero no en las causas. &#8220;Hoy disponemos de una terapia que nos permite modificar significativamente el curso de la enfermedad,&#8221; afirm\u00f3.<\/p>\n\n\n\n<p>El tratamiento consiste en una&nbsp;inyecci\u00f3n subcut\u00e1nea diaria&nbsp;administrada por un cuidador entrenado. Est\u00e1 indicado como primera opci\u00f3n terap\u00e9utica para ni\u00f1os con acondroplasia desde los 4 meses de edad hasta que se produce el cierre de los cart\u00edlagos de crecimiento (entre los 16 y 18 a\u00f1os). La vosoritida ya est\u00e1 aprobada en diversos pa\u00edses como Estados Unidos, Europa y Brasil, y su disponibilidad comercial en Argentina, tras haber sido accesible previamente por v\u00eda de excepci\u00f3n (RAEM), se espera que facilite el acceso a las familias.<\/p>\n\n\n\n<p>Especialistas resaltan el impacto de esta medicina de precisi\u00f3n. La Dra. Florencia Pabletich, genetista m\u00e9dica, se\u00f1al\u00f3 que la disponibilidad oficial de la droga es un&nbsp;&#8220;avance trascendental&#8221;&nbsp;y un &#8220;s\u00edmbolo de equidad en el acceso a tratamientos innovadores y del reconocimiento de las enfermedades raras como una prioridad en salud p\u00fablica&#8221;. En su experiencia con pacientes, el cambio ha sido &#8220;tangible&#8221;: se observa mayor energ\u00eda, autonom\u00eda y un crecimiento en sentido amplio \u2014biol\u00f3gico, emocional y social\u2014 que va m\u00e1s all\u00e1 de la mejora en la estatura.<\/p>\n\n\n\n<p>Desde la comunidad,&nbsp;Andrea Fraschina, presidenta de la Asociaci\u00f3n Civil Acondroplasia Argentina (ACONAR), celebr\u00f3 la noticia: &#8220;Para nuestra comunidad, representa una oportunidad concreta de acceso a un tratamiento que puede mejorar la calidad de vida de muchos ni\u00f1os y adolescentes&#8221;. Adem\u00e1s, conf\u00eda en que la aprobaci\u00f3n oficial reduzca la burocracia y las barreras que suelen postergar decisiones urgentes para esta poblaci\u00f3n.<\/p>\n\n\n\n<p>El desaf\u00edo pendiente es asegurar que el acceso a este tratamiento de \u00faltima generaci\u00f3n sea universal. Aunque la droga est\u00e1 dirigida a un grupo reducido de pacientes, el laboratorio desarrollador se encuentra en conversaciones continuas con las autoridades sanitarias y los financiadores del sistema de salud para encontrar estrategias que permitan que todas las personas que necesitan la vosoritida puedan recibirla en tiempo y forma, combatiendo adem\u00e1s la&nbsp;&#8220;cultura bufonesca&#8221;&nbsp;y la consecuente discriminaci\u00f3n, como record\u00f3 Mar\u00eda Laura Fragnito, fundadora de Acondroser.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>La salud p\u00fablica en Argentina celebra un hito significativo con la disponibilidad oficial de la\u00a0vosoritida, el primer medicamento dise\u00f1ado espec\u00edficamente para el tratamiento de la\u00a0acondroplasia,&hellip; <\/p>\n","protected":false},"author":2,"featured_media":33080,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[9,2],"tags":[],"class_list":["post-33079","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-destacadas","category-provinciales"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/lametro989.com\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/33079","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/lametro989.com\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/lametro989.com\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/lametro989.com\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/lametro989.com\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcomments&post=33079"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/lametro989.com\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/33079\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":33081,"href":"https:\/\/lametro989.com\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/33079\/revisions\/33081"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/lametro989.com\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/media\/33080"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/lametro989.com\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fmedia&parent=33079"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/lametro989.com\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcategories&post=33079"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/lametro989.com\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Ftags&post=33079"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}